Un equipo de científicos franceses e ingleses, han logrado desarrollar una nueva terapia génica, que acaba con los temblores, dificultad para iniciar el movimiento, entre otros muchos más síntomas que sufren los enfermos de Parkinson.
Los prometedores resultados preliminares de sus experimentos con monos se publican hoy en la revista ‘Science Translational Medicine’.
La administración oral de levodopa, que es el tratamiento habitual de esta enfermedad, promueve la producción de una sustancia química esencial para el correcto control del movimiento: la dopamina. Sin embargo, aunque se trata de una terapia muy eficaz, al cabo del tiempo, el fármaco produce un efecto secundario grave conocido como disquinesias (movimientos involuntarios).
Con la nueva terapia génica, los investigadores partieron de la hipótesis de que inducir la síntesis continua de este neurotransmisor eliminaría las fluctuaciones que conducen a la aparición de disquinesias.
Durante el proceso del estudio, primero hicieron que los monos desarrollasen la enfermedad, mediante la administración de una neurotoxina. Luego utilizaron un vector viral para introducir en los cerebros de los animales los tres genes clave para la síntesis de la preciada sustancia.
Y como se lo esperaban, la terapia fue un éxito. La rigidez, los temblores y las posturas anómalas que adoptaban los monos enfermos se redujeron drásticamente. Y, lo que es más importante, las temidas disquinesias no aparecieron.
Los investigadores comprobaron que las células cerebrales de los monos habían producido la cantidad de dopamina que precisaban y de forma continua.
Frente a estos resultados, los estudiosos se animaron a proseguir con los ensayos clínicos con pacientes de Parkinson que ya tienen en marcha. La compañía farmacéutica encargada de estos estudios, Oxford Biomedica, informó el pasado mes de julio de la buena marcha de la investigación.
La terapia génica ya se ha probado en seis pacientes, pero de momento sólo uno de ellos lleva más de medio año en tratamiento. Todos ellos han alcanzado una mejoría de la función motora de, al menos, el 29% y, en algunos casos, superior.
Sin embargo, José López-Barneo catedrático de Fisiología del Instituto de Biomedicina de Sevilla y presidente de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular, se muestra cauteloso con los resultados del estudio.
Las células a las que se transfirió el material genético son distintas a las que producen dopamina en condiciones normales. El hecho de que el neurotransmisor sea generado por neuronas que, en principio, no están especializadas en esta misión podría tener consecuencias a largo plazo difíciles de predecir. Por otro lado, la nueva terapia no detiene el curso de la enfermedad, es decir, no evita la muerte progresiva de las neuronas que sí están implicadas por naturaleza en el control del movimiento.
De todas maneras estaremos atentos a cualquier otro avance en la investigación de esta nueva terapia génica contra el Parkinson.
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